特立氟胺是一种已批准用于治疗复发型或复发-缓解型多发性硬化症的口服改善疾病疗法。
2014年1月23日，《柳叶刀神经病学》杂志上发表了一项关于口服特立氟胺治疗复发型多发性硬化症的随机，双盲，安慰剂对照，III期试验（发布机构：赛诺菲集团Genzyme公司）。该试验旨在进一步提供复发型多发性硬化症患者服用特立氟胺的安全性和有效性的证据。
这项国际、随机、双盲、安慰剂对照、III期研究的目标人群为年龄在18-25岁，在试验前12个月内复发不止一次或24个月内复发不止两次但在之前的30天中无复发，且扩展残疾状况评分量表（EDSS）得分不高于5.5分的复发型多发性硬化症患者。他们来自于26个国家的189个地方，通过交互式语音识别系统被随机分配（按1:1:1）到每日一次的安慰剂组，特立氟胺7mg组或特立氟胺14mg组。治疗时间各不相同，最后一名患者参与进来48周后试验终止。
主要终点为年复发率（每患者年的复发次数），关键的次要终点为残疾持续累积的时间（EDSS至少增加一分，持续时间最少为12周），两者终点在调整后的意向性治疗人群中进行分析（所有患者不止一次被给予指定研究药物）。
2008年9月17日至2011年2月17日期间，1169名患者被随机分配至各组，388名，407名及307名患者被分别给予（至少一次）安慰剂，特立氟胺7mg或特立氟胺14mg。研究结束时，相比于特立氟胺14mg组(0.32 [0.27-0.38]； p=0.0001)或特立氟胺7mg组(0.39 [0.33-0.46]； p=0.0183)，安慰剂组患者的年复发率较高(0.50 [95% CI 0.43-0.58])。相比于安慰剂组，特立氟胺14mg组降低了残疾持续累积风险(危害比 [HR] 0.68 [95% CI 0.47-1.00]；对数秩检验p=0.0442)；然而，特立氟胺7mg组对残疾持续累积风险没有影响(HR 0.95 [0.68-1.35]；对数秩检验 p=0.7620)。
最常见的不良反应是丙氨酸氨基转移酶增加（安慰剂组385名患者中有32名[8%]vs特立氟胺7mg组409名中有46名[11%]vs特立氟胺14mg组371名中有52名[14%]），头发稀疏(17 [4%] vs 42 [10%] vs 50 [13%])，以及头痛(42 [11%] vs 60 [15%] vs 46 [12%])。研究过程中有四名患者死亡，都与研究药物无关。死亡原因：一名呼吸道感染（安慰剂组），一名交通事故（特立氟胺7mg组），一名自杀及一名由于革兰阴性菌感染并发弥散性血管内凝血造成白血病（特立氟胺14mg组）。
相比于安慰剂组，特立氟胺14mg组具有较低的复发率及较小的残疾累积风险，这与先前研究报道的安全性和耐受性相似。这些结果证实了先前研究报道的剂量反应，并支持复发型多发性硬化症患者服用特立氟胺14mg。
编译自：Oral teriflunomide for patients with relapsing multiple sclerosis (TOWER): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.The Lancet Neurology.January，23 2014